سازمان غذا و داروی آمریکا، داروی درمان هموفیلی B در بزرگسالان تأیید کرد. این دارو که با نام Hemgenix وارد بازار می شود، گران ترین داروی تاریخ است.
هر دوز از Hemgenix به قیمت 3.5 میلیون دلار عرضه می شود.
شرکت داروسازی CSL Behringاما می گوید، این دارو در نهایت هزینه های مراقبت های بهداشتی را کاهش می دهد زیرا بیماران هموفیلی B به درمان های کمتری نیاز پیدا خواهند کرد.
هموفیلی یک بیماری خونی است که روند انعقاد خون بیماران به کندی انجام می شود. در موارد شدید، خونریزی زیاد بعد از اسیب های جزئی یا بدون جراحت رخ می دهد. هموفیلی عمدتا در مردان دیده می شود.
هموفیلی B شکلی از بیماری هموفیلی است که کمتر شایع بوده و تقریبا 15 درصد از مبتلایان به این بیماری را تشکیل می دهد و از هر 40 هزار نفر یک نفر به آن مبتلا می شود.
داروی Hemgenix اولین ژن درمانی برای این نوع هموفیلی در ایالات متحده می باشد. چندین شرکت داروسازی دیگر در حال کار بر روی ژن درمانی هموفیلی A هستند که شایع تر است.
تا به حال دو ژن درمانی از سوی سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شده که Zynteglo و Skysona نام داشته و ساخت شرکت داروسازی Bluebird Bio می باشند. قیمت این دو دارو به ترتیب 2.8 و 3 میلیون دلار است.
